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港科大研发新型基因编纂技巧 有潜力成阿尔茨海

发布时间:2021-08-22

  新华社香港8月16日电 由香港科技大学(简称“科大”)引导的国际研究团队近日胜利研发出一种新型全脑基因编辑技术,在小鼠模型中证明可改良阿尔茨海默病的病理症状,有潜力发展成阿尔茨海默病的新型长效治疗手腕。

  基因编辑对治疗家族性阿尔茨海默病这类由遗传基因渐变引发的疾病展示出宏大潜力,但基因编辑技术的临床发展跟利用还存在一些阻碍,如目前仍缺少有效、高效、非侵入式的运送工具,将基因编辑工具运送到大脑。

  这一新型基因编辑技术由科大副校长叶玉如领导的团队研发。它应用新型运送工具,可逾越血脑屏障,通过单次、无创的静脉打针,将优化的基因编辑工具运送到全部大脑,实现高效的全脑基因编辑。

  研究发现,这一技术能有效损坏阿尔茨海默病转基因小鼠模型中的家族性阿尔茨海默病基因突变,并在全脑规模改善阿尔茨海默病的病理症状。

  研讨还发明,阿尔茨海默病转基因小鼠在接收这一技巧治疗6个月后,其大脑中被以为引发阿尔茨海默病神经退行病变的淀粉样蛋白斑块,仍坚持较低程度。证实这一技术的单次治疗可保持长期疗效,而小鼠接受医治后并没呈现显明副作用。

  身兼科大分子神经科学国度重点试验室主任的叶玉如表现,这项研究首次实现了高效的全脑基因编辑,并在全脑范畴有效改善阿尔茨海默病的病理症状,有助推进相干疾病的精准医疗发展。

  进行这项研究的团队由科大、美国加州理工学院及中国迷信院深圳进步技术研究院职员组成。研究成果已在国际科学期刊《天然·生物医学工程》上刊载。 【编纂:田博群】



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